Не верите в чудеса? Зря. Вот вам пример сказочного чуда
Диме Тишунину, годовалому мальчику с редким и тяжёлым заболеванием, удалось собрать деньги и провести операцию с самым дорогим лекарством в мире.
После рождения врачи диагностировали у Димы спинальную мышечную атрофию — генетическое заболевание, при котором постепенно атрофируются мышцы. До недавнего времени лекарства от этой болезни просто не было, но несколько лет назад врачи одобрили специальное лекарство, вернее — генную терапию под названием Zolgensma.
Этот препарат входит в Книгу рекордов Гинесса как самое дорогое лекарство в мире: один укол Zolgensma стоит 163 миллиона рублей.
Внедряют новый ген с помощью вектора. Обычно для этого используют вирусы, потому что доставлять генетический материал в клетку это их естественная способность. Разумеется, сам вирус предварительно тоже модифицируют, устраняя его способность вызывать болезнь. Вот такой переход на Светлую сторону.
Риски генной терапии связаны, в основном, с тем, что, внедряясь в неправильное место, ген может вызывать мутации или опухоли. Другая проблема - этическая. Например, чтобы генетическая болезнь пациента не передалась его детям, терапии следует подвергнуть и его половые клетки, то есть модифицировать еще нерожденных людей.
Сколько стоит генная терапия и что лечит?
Первый, одобренный в Европе, препарат генной терапии Glybera появился в Германии в 2012 году, предназначался он для лечения дефицита липопротеинлипазы, из-за которого у человека появлялся риск закупорки кровеносных сосудов.
На тот момент Glybera стала самым дорогим лекарством в мире - 53 тыс.евро за ампулу и 1,5 млн.евро за курс.
Но лечение препаратом смог пройти всего 1 человек и в 2017 году производитель снял Glybera с продажи, как коммерчески убыточный.
Первая генная терапия для лечения онкозаболеваний появилась в 2017. Препарат Kymriah для лечения острого лимфобластного лейкоза выпустила швейцарская компания Novartis. Он стоил $450 тыс.
Эту сумму всей Россией собирали Диме, а закрыть сбор на лечение и реабилитацию удалось благодаря бизнесмену Алишеру Усманову.
Тот редкий случай, когда мне хочется ему сказать СПАСИБО.
Семья мальчика поехала на лечение и, слава богу, всё прошло гладко — сейчас Дима чувствует себя хорошо: он сам держит голову и даже пританцовывает.
Во первых я твердо уверен, что вся эта хрень долго не протянет. И те, кто сейчас радостно себя посчитал сверхчеловеком, будут раскаиваться. Во вторых- я просто не верю в то, что мне усиленно пытаются доказать люди, которые многократно были уличены во вранье. Последние 20 лет…
